"C'est tout simplement incroyable": une thérapie contre la surdité génétique approuvée aux États-Unis

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"C'est tout simplement incroyable": une thérapie contre la surdité génétique approuvée aux États-Unis 28.04.2026

BFM

Aux États-Unis, la société Regeneron a obtenu l'approbation fin avril pour Otarmeni, une thérapie génique novatrice contre une forme rare de surdité génétique affectant environ 50 nouveau-nés par an, causée par des mutations du gène OTOF. Cette thérapie, administrée en une seule injection auriculaire par un chirurgien, a démontré une amélioration notable de l'audition chez plus de 80% des 20 patients pédiatriques âgés de 10 mois à 16 ans lors d'un essai clinique. Cette avancée, saluée comme révolutionnaire et potentiellement ouvreuse de voie pour d'autres traitements de déficiences auditives d'origine génétique, sera proposée gratuitement aux patients américains éligibles, une décision surprenante compte tenu du coût élevé de ces thérapies.

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